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Étude de KRT-232 Combiné au Ruxolitinib pour les Patients atteints de Myélofibrose

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    Quel est l’objet de cette étude?

    Cette étude clinique de phase 1b/2 porte sur un nouveau médicament appelé KRT-232, combiné avec le ruxolitinib (également connu sous les noms de Jakafi ou Jakavi). Elle est destinée aux personnes atteintes de myélofibrose (PMF, post-PV-MF ou post-ET-MF) qui n’ont pas suffisamment répondu au traitement par ruxolitinib seul après au moins 18 semaines.

    L’objectif principal est de déterminer la dose recommandée de KRT-232 à combiner avec le ruxolitinib, en se basant sur l’innocuité et l’efficacité de cette association. Les deux médicaments seront administrés par voie orale.

    Lors de la phase 2, les chercheurs évalueront la réduction du volume de la rate après 24 semaines de traitement. Ils observeront la proportion de patients ayant une réduction d’au moins 35% du volume de leur rate, mesurée par IRM ou scanner.

    Cette étude durera environ 15 mois pour déterminer la dose optimale, puis 6 mois supplémentaires après l’inscription du dernier patient pour évaluer la réduction du volume de la rate.

    En savoir plus sur cet essai

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      Lieux

      Où se déroule l’essai clinique?

      Vous pouvez participer à cette étude en:

      Etapes de l’étude

      Quelle sera la complexité de mon étude et par quelles phases passera-t-elle?

      Voici les principales étapes pour un patient participant à cet essai clinique :

      1. Le patient prend le médicament KRT-232 par voie orale une fois par jour pendant les jours 1 à 7 de chaque cycle de 28 jours. Il ne prend pas de KRT-232 pendant les jours 8 à 28.
      2. En parallèle, le patient continue de prendre le ruxolitinib par voie orale, au dosage stable qu’il prenait déjà avant l’essai.
      3. Le patient se rend à des visites régulières pour un suivi médical pendant la durée de l’essai, estimée à environ 43 mois au total.
      4. À 6 mois, une IRM ou un scanner évalue la réduction du volume de la rate, qui est le critère principal de l’essai.
      5. D’autres examens comme l’évaluation des symptômes sont réalisés à différents moments.

      En résumé, le patient prend la combinaison de KRT-232 de façon intermittente et de ruxolitinib en continu, avec un suivi régulier, pendant une durée totale d’environ 3 ans et demi.


      Maladies à l’étude

      Quelles sont les conditions qui me permettent de participer à cette étude?

      Pour participer à cette étude, vous devez avoir l’un des diagnostics suivants :

      1. Myélofibrose primaire (MFP) : Un trouble rare de la moelle osseuse où le tissu cicatriciel fibreux remplace la moelle osseuse normale, entraînant une production anormale de cellules sanguines.
      2. Myélofibrose post-polyglobulie vraie (MF post-PV) : Une myélofibrose qui se développe chez les patients atteints de polyglobulie vraie, un trouble où le corps produit trop de globules rouges.
      3. Myélofibrose post-thrombocytémie essentielle (MF post-TE) : Une myélofibrose qui se développe chez les patients atteints de thrombocytémie essentielle, un trouble où le corps produit trop de plaquettes sanguines.

      Termes et conditions

      Quelles sont les conditions à remplir pour participer à cette étude?

      Quand puis-je participer à l’étude?

      Critères d’inclusion:

      1. Avoir un diagnostic confirmé de myélofibrose primaire (MFP), de myélofibrose post-polyglobulie vraie (MF post-PV) ou de myélofibrose post-thrombocytémie essentielle (MF post-TE), selon l’évaluation du médecin traitant et les critères de l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS).
        • La myélofibrose est un cancer de la moelle osseuse dans lequel la moelle est remplacée par du tissu cicatriciel fibreux.
      2. Avoir été traité par ruxolitinib pendant au moins 18 semaines avant l’inclusion dans l’étude, et être sous une dose stable de ruxolitinib dans les 8 semaines précédant l’inclusion.
      3. Avoir une rate palpable à ≥5 cm sous le rebord costal gauche ou un volume splénique ≥450 cm3 mesuré par IRM ou scanner.
        • L’augmentation du volume de la rate (splénomégalie) est un signe fréquent de myélofibrose.
      4. Avoir au moins 2 symptômes avec un score d’au moins 1 sur le formulaire d’évaluation des symptômes de la myélofibrose version 4.0 (MFSAF v4.0).
        • Le MFSAF est un questionnaire permettant d’évaluer la sévérité des symptômes liés à la myélofibrose.
      5. Avoir un indice de performance ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0 à 2.
        • L’indice ECOG est une échelle permettant d’évaluer l’état général et l’autonomie du patient. Un score de 0 à 2 indique un patient autonome, avec une activité proche de la normale.

      Quelles sont les raisons qui pourraient m’exclure de l’étude?

      Voici une liste des conditions qui vous empêcheraient de participer à cette étude clinique :

      1. Si vous avez des mutations TP53 : Les patients porteurs de mutations du gène TP53, qui joue un rôle dans la suppression des tumeurs, ne peuvent pas participer.
      2. Si votre maladie a progressé pendant le traitement par ruxolitinib : Les patients dont la maladie s’est aggravée à tout moment pendant le traitement par ruxolitinib (Jakafi) ne sont pas éligibles.
      3. Si vous avez déjà eu une réponse de la rate au ruxolitinib : Les patients qui ont déjà vu une réduction de la taille de leur rate en réponse au ruxolitinib ne peuvent pas participer.
      4. Si vous avez subi une splénectomie : Une splénectomie est une chirurgie pour enlever la rate. Les patients ayant déjà subi cette procédure ne sont pas éligibles.
      5. Si vous avez déjà reçu un inhibiteur de MDM2 ou une thérapie ciblant p53 : Les traitements antérieurs avec ces types de médicaments, qui ciblent des protéines spécifiques impliquées dans la croissance des cellules, rendent les patients non éligibles pour cette étude.

      Médicament expérimental

      Quels sont les produits utilisés dans cette étude?

      Voici les médicaments impliqués dans l’étude :

      1. KRT-232 (navtemadlin) : Le KRT-232 est administré par voie orale une fois par jour pendant les jours 1 à 7, puis arrêté pendant les jours 8 à 28 (cycle de 28 jours). Le but de l’étude est de déterminer la dose recommandée de phase 2 (RP2D) de KRT-232 en combinaison avec le ruxolitinib.
      2. Ruxolitinib (Jakafi, Jakavi) : Le ruxolitinib est administré par voie orale. Les patients doivent être traités avec le ruxolitinib pendant au moins 18 semaines avant l’entrée dans l’étude, et à une dose stable dans les 8 semaines précédant l’entrée dans l’étude. Le ruxolitinib est combiné au KRT-232 pour évaluer la sécurité et l’efficacité de la combinaison chez les patients atteints de myélofibrose qui ont une réponse sous-optimale au ruxolitinib seul.

      Les substances médicinales utilisées dans l’essai ont-elles déjà fait l’objet d’études médicales ?

      1. KRT-232 : Il s’agit d’une nouvelle molécule en cours de développement, son mécanisme d’action et son profil de sécurité ne sont pas encore complètement connus. KRT-232 n’est pas un médicament déjà approuvé.
      2. Ruxolitinib (aussi appelé Jakafi ou Jakavi) : Il s’agit d’un médicament déjà approuvé et bien connu, utilisé dans le traitement de la myélofibrose et d’autres néoplasmes myéloprolifératifs. Son mécanisme d’action et son profil d’efficacité et de sécurité sont établis.

      ID de l’étude

      CT-EU-00116279

      Statut de recrutement

      Recruting new patients

      Début de l’essai

      3 ans ago